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轉基因盒的制作方法

文檔序號:41769285發布日期:2025-04-29 18:39閱讀:來源:國知局

技術特征:

1.多核苷酸,其包含至少一個mir-124靶序列、和/或至少一個mir-338-3p靶序列、和/或至少一個mir-31靶序列,其中所述mirna靶序列可操作地連接至轉基因。

2.根據權利要求1所述的多核苷酸,其中所述mirna靶序列中的每一種的拷貝數獨立地選自由以下組成的組:1個、2個、3個和4個。

3.根據權利要求1或權利要求2所述的多核苷酸,其中所述多核苷酸包含四個mir-124靶序列、四個mir-338-3p靶序列和四個mir-31靶序列,其中所述mirna靶序列可操作地連接至所述轉基因。

4.根據權利要求1至3中任一項所述的多核苷酸,其中:

5.根據權利要求1至4中任一項所述的多核苷酸,其中所述mirna靶序列在5'至3'方向上位于所述轉基因之后。

6.根據權利要求1至5中任一項所述的多核苷酸,其中所述mirna靶序列或所述mirna靶序列的拷貝簇從5'至3'按以下順序排列:一個或多個mir-124靶序列、一個或多個mir-338-3p靶序列和一個或多個mir-31靶序列。

7.根據權利要求1至6中任一項所述的多核苷酸,其中所述mirna靶序列由間隔序列分隔。

8.根據權利要求1至7中任一項所述的多核苷酸,其中所述多核苷酸包含與seq?id?no:4具有至少90%序列同一性的核苷酸序列。

9.根據權利要求1至8中任一項所述的多核苷酸,其中所述多核苷酸進一步包含可操作地連接至所述轉基因的啟動子,任選地其中所述啟動子是組織特異性啟動子或組成型啟動子,任選地癌細胞特異性啟動子或增殖細胞特異性啟動子。

10.根據權利要求9所述的多核苷酸,其中所述啟動子是ef1a啟動子或mki67啟動子。

11.載體,其包含根據權利要求1至10中任一項所述的多核苷酸,任選地其中所述載體是病毒載體,任選地其中所述載體是慢病毒載體或腺相關病毒(aav)載體。

12.納米顆粒,其包含根據權利要求1至10中任一項所述的多核苷酸或權利要求11所述的載體。

13.細胞,其包含根據權利要求1至10中任一項所述的多核苷酸、根據權利要求11所述的載體,或根據權利要求12所述的納米顆粒。

14.組合物,其包含根據權利要求1至10中任一項所述的多核苷酸、根據權利要求11所述的載體、根據權利要求12所述的納米顆粒,或根據權利要求13所述的細胞。

15.根據權利要求1至10中任一項所述的多核苷酸、根據權利要求11所述的載體、根據權利要求12所述的納米顆粒、根據權利要求13所述的細胞,或根據權利要求14所述的組合物,其用于在療法中使用。

16.根據權利要求1至10中任一項所述的多核苷酸、根據權利要求11所述的載體、根據權利要求12所述的納米顆粒、根據權利要求13所述的細胞,或根據權利要求14所述的組合物,其用于在癌癥的治療中使用。


技術總結
多核苷酸,其包含至少一個miR?124靶序列、和/或至少一個miR?338?3p靶序列、和/或至少一個miR?31靶序列,其中所述miRNA靶序列可操作地連接至轉基因。

技術研發人員:V·布羅克利,M·羅尼
受保護的技術使用者:圣拉斐爾醫院有限責任公司
技術研發日:
技術公布日:2025/4/28
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